获批药物治疗渐冻人症；代谢疗法促进胶质瘤死亡

本周，美国 FDA 发出了 2020 年的头两款孤儿药资格。今天的这篇文章里，药明康德内容团队将与大家一道了解这两款新药的动态。

药物名称：PrimeC

研发企业：NeuroSense Therapeutics

治疗疾病：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻人症）

药物简介：PrimeC 由固定剂量的 celecoxib 与 ciprofloxacin 组成，这两款都是得到了美国 FDA 批准的药物。NeuroSense 指出，渐冻人症背后由两大原因，一类是神经的炎症，另一类是 RNA 代谢的失调。而 PrimeC 有望同时对这两大原因做出回应。在动物模型中，它已经展现了良好的效果，提高了它们的运动能力。目前，它已进入了人类临床试验阶段。

药物名称：BMX-001

研发企业：BioMimetix JV

治疗疾病：胶质瘤

药物简介：BMX-001 属于第三代 MnSOD 类药物。在使用后，BMX-001 会被细胞吸收，并在细胞内模拟 MnSOD 的作用。其官网指出，BMX-001 能促进肿瘤细胞 DNA 的碎片化，增加肿瘤细胞的凋亡。此外，它还能减少正常组织的炎症反应。目前，它正在 2 期临床试验之中接受检验。